Ảnh: livescience.com
Tại Bệnh viện San Matteo ở thành phố Pavia (phía Nam thành phố Milan, Ý), hai bệnh nhân – một người mắc bệnh thiếu máu di truyền β-thalassemia thể nặng và người còn lại bị thiếu máu hồng cầu hình liềm nghiêm trọng – đã chính thức được tiếp nhận liệu pháp gene Casgevy, lần đầu tiên được triển khai bên ngoài khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng ở châu Âu.
Casgevy là một liệu pháp điều trị mang tính cách mạng, được phát triển dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene tiên tiến nhằm khắc phục các đột biến trong gen β-globin – nguyên nhân chính gây ra các bệnh lý về hemoglobin như β-thalassemia và thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Hai căn bệnh nêu trên thuộc nhóm hemoglobinopathy – những rối loạn di truyền nghiêm trọng liên quan đến huyết sắc tố – thường khiến bệnh nhân phải truyền máu suốt đời, đồng thời đối mặt biến chứng suy đa cơ quan và chất lượng sống suy giảm nghiêm trọng.
Liệu pháp điều trị đột phá trên được kỳ vọng sẽ tạo ra một bước ngoặt trong việc điều trị các bệnh thuộc nhóm hemoglobinopathy.